Antimicrobico-resistenza. L’Aou Sassari presenta il nuovo progetto di PROCARe Sardinia
Elisabetta Caredda
12 Marzo 2026
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Un passo in avanti importante nelle cure in età pediatrica per i piccoli pazienti affetti da Fibrosi Cistica è stato fatto all’ospedale Arnas Brotzu di Cagliari. Cinque piccoli pazienti, di età compresa tra i 2 e i 3 anni, sono stati tra i primi in Italia ad accedere alla terapia combinata con Ivacaftor/Tezacaftor/Elezacaftor + Ivacaftor già a partire dal mese di novembre 2025; si tratta di farmaci innovativi che agiscono direttamente sulla causa della malattia e non soltanto sui sintomi. Lo ha reso noto l’Azienda sanitaria.
“Iniziare questa terapia a due anni – spiegano Giuseppe Masnata, Direttore della Struttura di Pediatria dell’ARNAS Brotzu, e Daniela Manunza, Responsabile del Centro Regionale per la Fibrosi Cistica – vuol dire cambiare completamente la storia naturale della Fibrosi Cistica e riscrivere il futuro di questi bambini. Ad oggi, i bambini in trattamento stanno bene: rispondono positivamente alla terapia e non hanno manifestato alcun effetto avverso, confermando il profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco in questa fascia di età”.
“La terapia con modulatori CFTR – proseguono Masnata e Manunza – può essere considerata una rivoluzione terapeutica: agisce correggendo il difetto di base della proteina alterata dalla mutazione genetica, ripristinando il regolare passaggio di cloro e acqua attraverso la membrana cellulare. In questo modo le secrezioni diventano più fluide, le infezioni meno frequenti e le complicanze respiratorie si riducono drasticamente”.
Questo avanzamento nelle cure pediatriche è stato reso possibile grazie alla recente autorizzazione dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) che, in vigore dal 7 agosto 2025, ha esteso l’utilizzo dei modulatori della proteina CFTR anche ai bambini dai 2 anni in su, portatori di specifiche mutazioni genetiche. E’ stato studiato che intervenire precocemente sulla patologia significa agire quando l’apparato respiratorio è ancora integro, prevenendo così le infezioni ricorrenti e l’infiammazione cronica che nel tempo compromettono la funzione polmonare.
“Oggi l’ARNAS Brotzu scrive una pagina di storia della sanità sarda – commenta lieto il Direttore generale Maurizio Marcias -, essere tra i primi in Italia ad avviare una terapia innovativa che interviene sulla causa della Fibrosi Cistica nei bambini è motivo per noi di orgoglio. Non stiamo semplicemente introducendo un nuovo farmaco: stiamo cambiando radicalmente il destino clinico di questi piccoli pazienti, offrendo loro prospettive di salute impensabili fino a pochi anni fa. Il fatto che i bambini stiano bene e non abbiano manifestato effetti avversi rafforza ulteriormente la solidità e nuove speranze sul percorso intrapreso”.
“Questo risultato – tengo a ringraziarli – è frutto della competenza dei nostri professionisti e di una visione strategica chiara, che mette al centro il diritto dei bambini sardi e delle loro famiglie ad accedere alle migliori terapie disponibili” – conclude Marcias.
Elisabetta Caredda
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