IL CASO. Dolore neuropatico, Todde snobba i pazienti ma per gli assorbenti ci sono 14 milioni di euro
Elisabetta Caredda
1 Settembre 2026
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Cresce la speranza nelle cure innovative per numerosi pazienti con talassemia anche in Sardegna. In queste ore l’ospedale Arnas G. Brotzu di Cagliari annuncia che il primo paziente adulto affetto da una forma grave di beta talassemia, detta Talassemia Major, sottoposto a terapia genica con cellule staminali ematopoietiche geneticamente modificate sta rispondendo clinicamente bene alla cura.
La sperimentazione della nuova terapia ha avuto inizio a gennaio del corrente anno, con la comunicazione del 21 novembre 2025 del già assessore alla Sanità e medico scienziato Armando Bartolazzi che l’aveva fortemente voluta ed aveva individuato il Centro Unico Trapianti di Cellule Staminali Emopoietiche Adulti e Pediatrico del Brotzu quale struttura autorizzata alla prescrizione e alla gestione della nuova terapia genica avanzata destinata ai pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente, di età pari o superiore a 12 anni.
“Il primo paziente selezionato sulla base delle caratteristiche genetiche e cliniche dalla Struttura di Microcitemia e Anemie rare dell’Ospedale Microcitemico, dunque – riferisce l’Arnas -, è stato sottoposto nel mese di gennaio al prelievo delle cellule staminali ematopoietiche presso il Centro Trasfusionale dell’Ospedale San Michele. Le cellule sono state quindi inviate per la manipolazione genetica e successivamente, una volta modificate, sono state restituite al Brotzu e criopreservate presso la criobanca dell’Ospedale Businco dal Laboratorio Specialistico di Ematologia”.
“Nel mese di giugno – prosegue Arnas – il paziente è stato ricoverato presso il Centro Trapianti di Midollo Osseo del Businco, dove ha ricevuto le proprie cellule staminali geneticamente modificate, precedentemente scongelate e preparate per il trattamento. Dopo il periodo di degenza è stato dimesso in buone condizioni”.
Il professor Giovanni Caocci, Direttore della S.C. Ematologia e CTMO del PO Businco, spiega: “La terapia genica rappresenta un passaggio straordinario perché punta a intervenire alla radice del problema, utilizzando le cellule staminali dello stesso paziente. I dati che stiamo osservando sono incoraggianti: la necessità trasfusionale si è interrotta nell’ultimo mese e vediamo una crescita progressiva dell’emoglobina. Continueremo a seguire attentamente il paziente nel tempo, ma quello che abbiamo davanti è un risultato che fino a pochi anni fa sembrava lontanissimo”.
La dott.ssa Susanna Barella, Direttrice della SC Microcitemie e Anemie Rare, aggiunge: “Siamo la seconda regione italiana ad aver iniziato da quando vi è stata l’approvazione da parte di AIFA, mediante un grande lavoro in equipe. Per il momento possiamo offrire questa terapia solo a pazienti di età compresa tra 12 e 35 anni. Speriamo tuttavia che, visti i recenti risultati del trial clinico pediatrico, entro due anni si possa ampliare la fascia di età con l’inclusione di bimbi a partire dai 5 anni di vita”.
Soddisfatto, il Direttore Generale Maurizio Marcias commenta: “Essere riusciti a realizzare in Sardegna un percorso così complesso dimostra il livello di competenza raggiunto dai nostri professionisti e la capacità dell’ARNAS G. Brotzu di mettere insieme strutture e specialità diverse per affrontare le sfide più avanzate della medicina. È un risultato che rende orgogliosi”.
Plauso dall’assessora alla Sanità ad interim, Alessandra Todde, per l’importante risultato atteso e raggiunto: “La Sardegna conosce il peso della talassemia più di altri territori. Per questo abbiamo combattuto affinché la nostra regione potesse accedere, per la prima volta, al Fondo nazionale per i farmaci innovativi e ne difenderemo ad ogni costo la dotazione destinata alla Sardegna. Abbiamo inoltre scelto di investire direttamente sull’innovazione, affiancando risorse regionali a quelle nazionali, perché l’accesso alle cure deve essere determinato dalle condizioni cliniche delle persone”.
In seguito a questi primi risultati il programma di terapia genica è già entrato nella fase successiva, Arnas fa sapere che sono stati già “selezionati e sottoposti al prelievo delle cellule staminali altri quattro pazienti, due adulti e due pediatrici, che riceveranno nei prossimi mesi il trapianto delle cellule geneticamente modificate, ed altri tre, due adulti e un adolescente, effettueranno la raccolta delle cellule tra ottobre e novembre 2026”.
Elisabetta Caredda
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